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江西瑞威爾生物科技有限公司
 
 

利司撲蘭

產(chǎn)品介紹:

Risdiplam名稱 中文名 Risdiplam 英文名 Risdiplam ...


  • 價格: 88
  • 物品單位:
  • 品牌: 江西瑞威爾
  • 產(chǎn)地: 國產(chǎn)
  • CAS: 1825352-65-5

產(chǎn)品詳細說明

產(chǎn)地 國產(chǎn)
品牌 江西瑞威爾
用途 Risdiplam 是一種運動神經(jīng)元存活基因 SMN2 的前體 mRNA 剪接修飾劑,可增加 SMN 蛋白水平
包裝規(guī)格 1g,10g,100g
CAS編號 1825352-65-5
純度 ≥98%
是否進口

Risdiplam名稱

中文名 Risdiplam
英文名 Risdiplam

Risdiplam生物活性

描述 Risdiplam 是一種運動神經(jīng)元存活基因 SMN2 的前體 mRNA 剪接修飾劑,可增加 SMN 蛋白水平。
相關(guān)類別
信號通路  >> 細胞周期/DNA損傷  >> DNA/RNA合成
研究領(lǐng)域  >> 神經(jīng)疾病
靶點

SMN2

體外研究 Risdiplam調(diào)節(jié)SMN2前mRNA剪接以產(chǎn)生全長SMN2 mRNA并增加SMN蛋白水平。 Risdiplam是SMN2剪接的修飾因子,導(dǎo)致SMN2全長轉(zhuǎn)錄物和功能性SMN蛋白的增加。(SMA)I型仍是最常見的遺傳性疾病,導(dǎo)致嬰兒期死亡。以進行性運動和呼吸肌無力為特征,這種常染色體隱性神經(jīng)肌肉疾病是由于存活運動神經(jīng)元1(SMN1)基因中的雙等位基因缺失和其他致殘突變失活導(dǎo)致的低水平生存運動神經(jīng)元蛋白(SMN)引起的[ 1]。
參考文獻

[1]. Poirier A, et al. Risdiplam distributes and increases SMN protein in both the central nervous system and peripheral organs. Pharmacol Res Perspect. 2018 Nov 29;6(6):e00447.

Risdiplam物理化學(xué)性質(zhì)

分子式 C22H23N7O
分子量 401.46

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