產(chǎn)地 | 國產(chǎn) |
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品牌 | 江西瑞威爾 |
用途 | Risdiplam 是一種運動神經(jīng)元存活基因 SMN2 的前體 mRNA 剪接修飾劑,可增加 SMN 蛋白水平 |
包裝規(guī)格 | 1g,10g,100g |
CAS編號 | 1825352-65-5 |
純度 | ≥98% |
是否進口 | 否 |
中文名 | Risdiplam |
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英文名 | Risdiplam |
描述 | Risdiplam 是一種運動神經(jīng)元存活基因 SMN2 的前體 mRNA 剪接修飾劑,可增加 SMN 蛋白水平。 |
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相關(guān)類別 |
信號通路 >> 細胞周期/DNA損傷 >> DNA/RNA合成
研究領(lǐng)域 >> 神經(jīng)疾病
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靶點 |
SMN2 |
體外研究 | Risdiplam調(diào)節(jié)SMN2前mRNA剪接以產(chǎn)生全長SMN2 mRNA并增加SMN蛋白水平。 Risdiplam是SMN2剪接的修飾因子,導(dǎo)致SMN2全長轉(zhuǎn)錄物和功能性SMN蛋白的增加。(SMA)I型仍是最常見的遺傳性疾病,導(dǎo)致嬰兒期死亡。以進行性運動和呼吸肌無力為特征,這種常染色體隱性神經(jīng)肌肉疾病是由于存活運動神經(jīng)元1(SMN1)基因中的雙等位基因缺失和其他致殘突變失活導(dǎo)致的低水平生存運動神經(jīng)元蛋白(SMN)引起的[ 1]。 |
參考文獻 |
[1]. Poirier A, et al. Risdiplam distributes and increases SMN protein in both the central nervous system and peripheral organs. Pharmacol Res Perspect. 2018 Nov 29;6(6):e00447. |
分子式 | C22H23N7O |
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分子量 |
401.46
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